兒童用藥是全球共性問題。在國務(wù)院新聞辦公室今天舉行的“推動高質(zhì)量發(fā)展”系列主題新聞發(fā)布會上，國家藥品監(jiān)督管理局副局長黃果表示，近年來，我國兒童用藥審評審批質(zhì)量和效率不斷提升，研發(fā)技術(shù)要求與國際接軌，藥品上市數(shù)量明顯提升。

黃果表示，兒童用藥研發(fā)難度較大，有的疾病存在“病等藥”的問題，有的則是有了藥，但存在“能不能用、如何用、說不清”等問題。針對這些問題，國家藥品監(jiān)督管理局多措并舉，鼓勵兒童用藥的研發(fā)創(chuàng)新，規(guī)范藥品說明書中兒童應(yīng)用信息，努力滿足兒童患者臨床用藥需求。

據(jù)介紹，國家藥品監(jiān)督管理局會同相關(guān)部門制定了鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，過去三年已取得很好的效果。2021年，兒童用藥獲批數(shù)量是47個，2022年增長到66個，2023年再增長到92個，今年1-8月，已經(jīng)完成批準49個。兒童用藥上市速度不斷加快。

“從數(shù)字可以看出，兒童新藥研發(fā)呈現(xiàn)出快速增長的良好態(tài)勢?！秉S果舉例，前不久國家藥品監(jiān)督管理局加速批準了目前全球唯一一款用于治療神經(jīng)纖維瘤兒童患者的專用藥——硫酸氫司美替尼膠囊?！斑@個品種采用的是全球同步研發(fā)策略，基于國際多中心臨床試驗證據(jù)，在我國通過優(yōu)先審評審批程序，獲得全球同步上市批準，這將惠及很多孩子?！秉S果說。

此外，國家藥監(jiān)局還發(fā)布了《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》，針對兒科臨床急需藥品，通過企業(yè)加強科學研究，監(jiān)管部門組織嚴謹評價，在說明書中增補兒童應(yīng)用信息，更好地保障兒童臨床用藥的安全和有效。

截至目前，國家藥監(jiān)局已發(fā)布了3批15個品種49個品規(guī)的修訂公告。新增兒童用藥信息品種，涉及兒童抗腫瘤藥如大眾比較關(guān)注的兒童白血病，還有兒童重型精神障礙用藥，包括兒童的孤獨癥、抑郁癥、精神分裂癥等嚴重疾病用藥。

“我們還加快完善研發(fā)技術(shù)要求，并與國際接軌?！秉S果表示，目前已經(jīng)發(fā)布了21項兒童用藥研發(fā)標準及指導原則，這與發(fā)達國家監(jiān)管機構(gòu)相當，其中《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導原則》《兒童用藥口感設(shè)計與評價的技術(shù)指導原則》屬于全球首發(fā)，在全球監(jiān)管領(lǐng)域中比較領(lǐng)先。

“國家藥監(jiān)局將繼續(xù)把保障兒童用藥安全、可及作為我們工作的重點之一，在全社會的共同關(guān)注和支持下，進一步加大兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)支持力度，強化兒童群體用藥保障，讓家長們更加放心?！秉S果說。

來源：中國青年報客戶端