中國(guó)科學(xué)家又達(dá)成了一項(xiàng)“世界首例”。

鄧宏魁等多名國(guó)內(nèi)生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)學(xué)者首次利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)改造人體造血干細(xì)胞，并成功治愈白血病，使人體血細(xì)胞能抵御艾滋病毒。這項(xiàng)成果今年9月11日發(fā)表于頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)》。

10個(gè)月前，另一名中國(guó)科學(xué)家也曾成為“世界首例”——當(dāng)時(shí)的南方科技大學(xué)副教授賀建奎宣稱世界首例胚胎干細(xì)胞經(jīng)過基因編輯的嬰兒已經(jīng)降生。2天內(nèi)，他遭到了全球超過400名科學(xué)家的公開譴責(zé)，被停止一切教學(xué)和科研活動(dòng)，并最終被南方科技大學(xué)解除勞動(dòng)合同。斯坦福大學(xué)也開除了多名與賀建奎有積極互動(dòng)的研究人員。

同樣是基因編輯，同樣用于治療艾滋病，在治療原理上完全一致，他們卻得到了完全不同的待遇。因?yàn)椋嚭昕瓤茖W(xué)家的研究，才是基因編輯正確的打開方式。

針對(duì)基因編輯，最大的問題還是倫理的問題。具體到上述兩項(xiàng)研究，我們不能為了治療一種可控的疾病，而引入未知的、不可控的新風(fēng)險(xiǎn)。

此前，中國(guó)學(xué)者已經(jīng)多次因?yàn)閭惱韱栴}遭到批評(píng)。2014年1月，全球首對(duì)靶向基因編輯猴子在中國(guó)出生。2015年4月，另一支科學(xué)家團(tuán)隊(duì)完成全球首例對(duì)人類胚胎進(jìn)行基因修飾的試驗(yàn)。

生命科學(xué)技術(shù)發(fā)展到今天，雖有人體基因測(cè)序，可面對(duì)超過2萬對(duì)人體基因、30億對(duì)堿基對(duì)，我們?nèi)匀粵]有完全弄清楚它們對(duì)生命體的運(yùn)轉(zhuǎn)起到什么作用。

CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)已經(jīng)商用，3家基于該技術(shù)的公司目前總市值已達(dá)到40億美元，但最先進(jìn)的技術(shù)仍然無法保證基因編輯能夠精準(zhǔn)、全面地進(jìn)行，還不發(fā)生任何錯(cuò)誤。

這意味著，賀建奎創(chuàng)造的嬰兒，遺傳物質(zhì)極有可能多了或少了一些片段——在后來的新聞發(fā)布會(huì)中，他承認(rèn)了這件事。我們只能祈禱，這些多出來或缺失掉的片段對(duì)人類生命的運(yùn)轉(zhuǎn)無關(guān)緊要，那些嬰兒還可以和正常人一樣，不受影響地健康成長(zhǎng)。

影響這兩項(xiàng)研究的案例是2007年的“柏林病人”。一個(gè)同時(shí)患有艾滋病和白血病的人，在經(jīng)過造血干細(xì)胞移植后，艾滋病奇跡般地被治愈了。這是因?yàn)楣w干細(xì)胞具備一種名為CCR5-Δ32的基因突變，這項(xiàng)突變恰好能夠阻止艾滋病毒的一種亞型感染人體細(xì)胞。

區(qū)別在于，賀建奎使嬰兒身體的每一個(gè)細(xì)胞都有了這種突變，并將影響其每一個(gè)后代。拋開技術(shù)上的風(fēng)險(xiǎn)，已經(jīng)有項(xiàng)研究表明，這種突變本身還會(huì)增加感染流感、腦炎、西尼羅河病毒的風(fēng)險(xiǎn)。而鄧宏魁等只讓人體的血液細(xì)胞產(chǎn)生這種突變，風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)可控，這種變化也不會(huì)出現(xiàn)在后代身上。

如果只是為了治療艾滋病，我們沒有必要也不應(yīng)該使用基因編輯。因?yàn)橐脒@種療法的風(fēng)險(xiǎn)遠(yuǎn)大于清除人體內(nèi)HIV病毒的收益。但在鄧宏魁等人的研究中，病人本來就必須接受骨髓移植來治療白血病，在倫理方面，壓力小得多。

《新英格蘭醫(yī)學(xué)》同時(shí)刊登了美國(guó)科學(xué)院院士卡爾·瓊的一篇評(píng)論，稱“該工作的安全狀況是可以接受的”。她還向媒體表示，“該研究對(duì)相關(guān)領(lǐng)域來說很有意義，而且沒有引發(fā)倫理上的擔(dān)憂”。清華大學(xué)艾滋病綜合研究中心主任張林琦也說，這項(xiàng)研究“在安全性和有效性等方面獲得了寶貴數(shù)據(jù)，為我們進(jìn)一步完善利用基因編輯技術(shù)治療和治愈艾滋病提供了重要參考和指導(dǎo)”。

目前，人類已經(jīng)有成熟的療法控制艾滋病毒——只要定期服藥，人體內(nèi)就檢測(cè)不到HIV病毒，攜帶者也不再有傳染性，HIV感染者的預(yù)期壽命只比健康人少2年。無論男女，HIV感染者都能夠生下健康的孩子。

在中國(guó)，醫(yī)保覆蓋了7種雞尾酒療法的藥物，患者可以終生免費(fèi)服藥。但對(duì)醫(yī)療系統(tǒng)來說，這是一筆沉重的負(fù)擔(dān)。雖然眼下艾滋病能被控制得像慢性病一樣，但陰影仍會(huì)與患者相伴終生，成為不能說出口的秘密。

保守估計(jì)，目前全球HIV感染者超過3700萬人。自1981年被發(fā)現(xiàn)至今，艾滋病毒已經(jīng)奪走了4000萬人的生命。發(fā)現(xiàn)艾滋病毒的人獲得了2008年諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。攻克艾滋病的人，大概會(huì)獲得所有的醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)項(xiàng)，并名垂青史。

早在23年前，鄧宏魁教授就率先找到了CCR5-Δ32的基因突變對(duì)艾滋病的重要意義。最近發(fā)表的這項(xiàng)研究，前后歷時(shí)近8年。雖然患者的白血病被治愈，而且在長(zhǎng)達(dá)19個(gè)月的跟蹤隨訪中，基因編輯的效果依然存在，沒有發(fā)生錯(cuò)誤編輯或是不良反應(yīng)，但患者抵抗艾滋病毒的能力并沒有像預(yù)期的那樣好。研究人員推測(cè)，這可能是因?yàn)椴糠衷煅杉?xì)胞未經(jīng)基因編輯，仍可能感染艾滋病毒。

在攻克艾滋病的征途上，我們只跨出了小小的一步。

來源：中國(guó)青年報(bào)

編輯：王朝霞