7月18日電，據(jù)美國《麻省理工學院技術評論》網(wǎng)站日前報道，一名家族性高膽固醇血癥患者在新西蘭接受了基因編輯臨床試驗，以期降低血膽固醇水平，從而防治心臟病。這項臨床試驗是利用基因編輯技術防治心臟病的一次新探索。

據(jù)報道，本次試驗采用了一種新型CRISPR基因編輯技術——單堿基編輯技術，有望永久降低低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白，也被稱為“壞”膽固醇，水平偏高可能引發(fā)動脈硬化，堵塞血管，引發(fā)心血管疾病。CRISPR基因編輯技術常被比作“基因剪刀”，本次試驗采用的單堿基編輯技術僅需替換單個堿基。

此前動物研究顯示，這種療法可將猴子體內的低密度脂蛋白水平降低60%，療效已持續(xù)有效超過1年，并且很有可能是永久性的。

接受試驗的這名患者屬于先天膽固醇水平過高，已患有心臟病。美國一家生物科技公司的研究人員替換了其肝臟細胞的PCSK9基因單個堿基，這種基因可幫助調節(jié)低密度脂蛋白膽固醇水平。研究人員預計此舉可永久降低志愿者“壞”膽固醇水平。研究計劃總共為40名家族性高膽固醇血癥患者提供基因編輯治療。

本次試驗采用和mRNA疫苗類似的原理，將基因指令裝載到納米顆粒中，再導入到人體內。新冠疫情帶動大量mRNA疫苗產(chǎn)能，加以轉化后，有助于降低本次試驗技術推廣的成本。

此前，基因編輯技術主要在罕見病患者身上應用，如果本次試驗成功，基因編輯技術或可廣泛應用于常見疾病的預防。英國《自然》網(wǎng)站報道說，試驗結果預計在2023年公布。

來源：新華網(wǎng)客戶端