當(dāng)事多方出面回應(yīng)，監(jiān)管部門介入調(diào)查，百余位中國科學(xué)家發(fā)表聯(lián)署聲明譴責(zé)……這兩天，賀建奎和他創(chuàng)造出的“基因編輯嬰兒”刷爆了朋友圈。

這位瘋狂的“科學(xué)家”究竟做了什么？基因編輯潛藏著哪些風(fēng)險？這種技術(shù)是否會對人類的基因庫產(chǎn)生影響？針對一系列引發(fā)公眾關(guān)注的疑問，記者日前采訪了業(yè)內(nèi)專家。

焦點(diǎn)一

基因編輯是一種什么技術(shù)？

據(jù)媒體報道，近日，來自中國深圳的科學(xué)家賀建奎向外界公布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生。她們的基因已經(jīng)經(jīng)過人為修飾，能夠天然抵抗艾滋病。消息一出，輿論嘩然。

引發(fā)軒然大波的基因編輯到底是一種什么技術(shù)？

中國農(nóng)業(yè)大學(xué)生物化學(xué)與分子生物學(xué)系教授吳森向記者介紹，DNA結(jié)構(gòu)被發(fā)現(xiàn)之后，科學(xué)家需要通過一項技術(shù)去研究每個基因的功能，基因編輯技術(shù)便于上世紀(jì)80年代后期應(yīng)運(yùn)而生。

當(dāng)時，基因編輯技術(shù)被稱作基因打靶技術(shù)。科學(xué)家以小鼠作為模型，通過基因打靶的方法改變小鼠的特定基因，借由觀察其表型或者行為變化，研究這個基因的功能。

基因編輯技術(shù)實(shí)際上是基因打靶技術(shù)的“升級換代”。

焦點(diǎn)二

人類為何要進(jìn)行基因編輯？

“基因編輯是一種重構(gòu)基因序列的手法，就像一個制作精良的橡皮擦，能針對出了毛病的基因，進(jìn)行精準(zhǔn)的‘擦除’?！蓖瑵?jì)大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、同濟(jì)大學(xué)麗豐再生醫(yī)學(xué)研究院執(zhí)行院長高正良這樣評價基因編輯的作用。

那么從誕生至今，這項技術(shù)發(fā)揮了怎樣的作用呢？

吳森表示，在過去30年里，基因打靶技術(shù)在基礎(chǔ)科學(xué)研究領(lǐng)域和生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的用途非常廣泛，做出了很多有價值的研究，包括在腫瘤治療領(lǐng)域中的CAR-T技術(shù)(嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法)等。

焦點(diǎn)三

基因編輯可以在哪些層面進(jìn)行？

記者從業(yè)內(nèi)專家處了解到，目前，基因編輯多在小鼠、豬等模式動物中進(jìn)行。如果需要應(yīng)用于人體，也只是在體細(xì)胞中操作，進(jìn)行基因治療或者基礎(chǔ)研究。

因為存在高風(fēng)險，基因編輯技術(shù)并未在人體上廣泛應(yīng)用。過去有少數(shù)科學(xué)家曾在人類早期胚胎上進(jìn)行實(shí)驗，但只是停留在胚胎階段，并沒有使其進(jìn)一步發(fā)育。但這在當(dāng)時也已經(jīng)引起不小的恐慌。

針對基因編輯技術(shù)在人體上的應(yīng)用問題，科技部副部長徐南平于日前回應(yīng)稱，2003年頒布的《人胚胎干細(xì)胞研究倫理指導(dǎo)原則》規(guī)定，可以以研究為目的，對人體胚胎實(shí)施基因編輯和修飾，但體外培養(yǎng)期限自受精或者核移植開始不得超過14天，而此次“基因編輯嬰兒”如果確認(rèn)已出生，則屬于被明令禁止的，將按照中國有關(guān)法律和條例進(jìn)行處理。

焦點(diǎn)四

基因能否“任性”編輯？

人類掌握了基因編輯技術(shù)，是否就意味著擁有了“萬能鑰匙”，可以把自身塑造成任何想成為的樣子？

在專家看來，答案當(dāng)然是否定的?！叭涡浴本庉嫽蚓鸵馕吨蜷_了“潘多拉的魔盒”。

高正良認(rèn)為，人類生殖細(xì)胞的基因編輯可能誘發(fā)非常嚴(yán)重的倫理問題，即被改寫的生殖細(xì)胞會影響其子孫后代，甚至隨著現(xiàn)象的普及、改變整個人類的基因池。

在他看來，即便基因編輯技術(shù)已完全成熟到風(fēng)險可控，一旦該項目被推廣，那么就會帶來嚴(yán)重的社會問題：“想變漂亮的人，變聰明的人，都能改變自己或者后代的基因。甚至像電影里演的那樣——淘汰所謂弱勢基因，實(shí)現(xiàn)基因定制。而這背后帶來的社會問題，將無法估量。 ”

“如果開了這樣的先例，導(dǎo)致基因編輯技術(shù)被有不良企圖的人掌握，用以破壞正常的基因，后果不堪設(shè)想?！眳巧脖硎玖俗约旱膿?dān)憂。

焦點(diǎn)五

敲除基因防治艾滋病，有必要嗎？

據(jù)悉，賀建奎這次基因手術(shù)修改的是CCR5基因，該基因是艾滋病病毒入侵機(jī)體細(xì)胞的主要輔助受體之一?！俺錾蠹茨芴烊坏挚拱滩　笔撬饲皩γ襟w宣稱的一大“亮點(diǎn)”。

但在專家看來，這樣做并沒有意義。

清華大學(xué)艾滋病綜合研究中心主任、非洲科學(xué)院院士張林琦接受媒體采訪時表示，艾滋病病毒進(jìn)入人體的門是很多的，CCR5只是其中一個非常重要的受體，但病毒仍然可以繞過它，利用其他機(jī)制進(jìn)入細(xì)胞。所以，即使對CCR5基因敲除得很徹底，也不能完全阻斷艾滋病病毒進(jìn)入細(xì)胞。

專家介紹，目前有非常有效的方法防止新生兒患上艾滋病，不需要這么“大動干戈”。

即便是體外受精，也可以把精子、卵子進(jìn)行徹底清除，達(dá)到不被感染的目的。如果是已經(jīng)懷孕的婦女感染了HIV，在其生產(chǎn)和懷孕過程中亦可通過藥物，使病毒傳播幾率降到1%以下。

焦點(diǎn)六

敲除基因，人體會面臨什么風(fēng)險？

敲除基因預(yù)防艾滋病不科學(xué)，那么失去這個基因后，出生的嬰兒會面臨什么問題？

吳森分析，人體含有2萬多個基因，這是自然選擇的結(jié)果，每個基因都有其特定的功能，壞掉某個基因會產(chǎn)生各種各樣的潛在影響。

“從現(xiàn)有文獻(xiàn)看，CCR5是一個非常重要的感應(yīng)分子；不僅抗病毒，還有抗腫瘤的功能?！睆埩昼鶑?qiáng)調(diào)，鑒于CCR5在人體中的重要性，把它敲除確實(shí)會對免疫功能有很大影響，此外，包括對心血管的影響、感染情況下是否對感染其他病毒有負(fù)面效應(yīng)，這些都有待研究。

對于兩個或已被實(shí)施手術(shù)的孩子，高正良認(rèn)為，即便加大對他們的后續(xù)觀察和檢測，就目前的醫(yī)學(xué)程度而言，還無法檢測孩子正常與否，其將面臨怎樣的風(fēng)險也無法預(yù)估。

焦點(diǎn)七

“瘋狂”背后有哪些反思？

為什么一個普通的科研人員能做出這種突破底線的舉動？“瘋狂”的背后又給我們留下哪些反思？

在吳森看來，過去，基于同源重組的基因打靶技術(shù)操作難度很高，效率也比較低?，F(xiàn)在由于CRISPR/Cas9等新型基因編輯工具的出現(xiàn)，基因編輯的效率大大提高，很多實(shí)驗室都能掌握這樣的技術(shù)。

“基因編輯技術(shù)門檻降低，更凸顯了政府或相關(guān)部門監(jiān)管的必要性；需要嚴(yán)格執(zhí)行法律法規(guī)，并細(xì)化各項規(guī)定，防范這種技術(shù)被濫用?！彼麖?qiáng)調(diào)，任何企圖進(jìn)行“基因編輯人類嬰兒”的舉動必須馬上禁止，并追究責(zé)任人的法律責(zé)任。

但吳森同時指出，此次“基因編輯嬰兒”事件對于整個基因編輯領(lǐng)域來說屬于個例，不應(yīng)為此影響到基因編輯技術(shù)的研究和利用。

“希望通過完善相關(guān)法律法規(guī)，以及更加嚴(yán)格的實(shí)驗倫理審查，避免此類事件再次發(fā)生，讓科學(xué)技術(shù)真正服務(wù)于人民，造福于百姓。”吳森說。

來源：中國新聞網(wǎng)